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Thérapie génique

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Horvitz a présenté (7° conférence internationale de Montréal) les résultats d'un essai ouvert par transplantation de moelle incluant cinq enfants O.I. qui concluent qu'à six mois la densité minérale osseuse totale tend à augmenter. 

De la discussion très animée, concluons que le critère densité minérale osseuse totale est sans valeur, qu'il est incompréhensible que les résultats ne soient présentés qu'à six mois alors que certains ont plus de trois ans de recul ; certains participants réclament même un dossier radiologique et les arguments cliniques tant ils sont dubitatifs sur ces résultats.
 

En conclusion, ces essais de thérapie génique doivent rester le fait d'une seule équipe vu la lourdeur du traitement et l'absence de preuve d'efficacité


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